Tecelra (afamitresgene autoleucel), una teràpia gènica per al tractament d'adults amb sarcoma sinovial metastàtic ha estat aprovada pel FDA. L'aprovació es va basar en l'avaluació de la seguretat i l'eficàcia en un assaig clínic multicèntric i obert. És el primer receptor de cèl·lules T (TCR) aprovat per la FDA teràpia gènica.
Administrat com a dosi única IV, Tecelra és una immunoteràpia de cèl·lules T autòlogues feta de cèl·lules T pròpies d'un pacient que es modifiquen per expressar un TCR que s'adreça a l'antigen MAGE-A4 expressat per cèl·lules canceroses en el sarcoma sinovial.
Nàusees, vòmits, fatiga, infeccions, febre, restrenyiment, dificultat per respirar, dolor abdominal, dolor toràcic no cardíac, disminució de la gana, freqüència cardíaca ràpida, mal d'esquena, hipotensió, diarrea i inflor són les reaccions adverses més freqüents associades amb aquest tractament. El pacient pot experimentar un tipus perillós de resposta agressiva del sistema immunitari i també pot presentar la síndrome de neurotoxicitat associada a cèl·lules efectores immunes (ICANS). Per tant, els pacients que reben aquest tractament s'han de controlar i se'ls aconsella que no condueixin ni realitzin activitats perilloses durant almenys quatre setmanes després de rebre Tecelra.
El sarcoma sinovial és una forma rara de càncer en què es desenvolupen cèl·lules malignes i formen un tumor als teixits tous. Pot ocórrer en moltes parts del cos, desenvolupant-se més freqüentment a les extremitats. És un càncer potencialment mortal i té un impacte devastador en les persones. Cada any, el sarcoma sinovial afecta unes 1,000 persones als EUA i es produeix amb més freqüència en homes adults d'entre 30 anys o menys.
El tractament normalment implica una cirurgia per eliminar el tumor i també pot incloure radioteràpia i/o quimioteràpia. L'aprovació de Tecelra ofereix una nova opció per a les persones afectades que sovint s'enfronten a opcions de tractament limitades.
L'aprovació de Tecelra s'ha concedit a Adaptimmune, LLC.
***
Referències:
- La FDA aprova la primera teràpia gènica per tractar adults amb sarcoma sinovial metastàtic. Publicat el 02 d'agost de 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}