Asciminib (Scemblix) s'ha aprovat per a pacients adults amb leucèmia mieloide crònica (LMC Ph+) amb cromosoma Filadèlfia recentment diagnosticada en fase crònica (CP). L'aprovació accelerada va ser concedida per la FDA A 29 d'octubre de 2024.
Anteriorment, l'asciminib va ser aprovat per la FDA l'octubre de 2021 i per EMA l'agost de 2022 per al tractament d'adults amb LMC Ph+ en fase crònica (CML-CP), prèviament tractats amb ≥ 2 TKI, i per al tractament d'adults amb LMC-CP Ph+ amb la mutació T315I.
El fàrmac es trobava en assaig clínic per avaluar la seva eficàcia i seguretat en pacients de primera línia, posterior i pediàtric amb LMC.
La nova aprovació per a les persones recentment diagnosticades amb LMC es basa en les dades d'eficàcia i seguretat de l'assaig. L'eficàcia d'asciminib per a la LMC Ph + recentment diagnosticada en CP es va avaluar en l'assaig ASC4FIRST (NCT04971226) en què 405 pacients van ser aleatoritzats (1:1) per rebre asciminib o inhibidors de la tirosina cinasa (IS-TKI) seleccionats per l'investigador. La principal mesura de resultat d'eficàcia va ser la taxa de resposta molecular major (MMR) a les 48 setmanes. Les reaccions adverses més freqüents (≥20%) van ser dolor musculoesquelètic, erupció cutània, fatiga, infecció de les vies respiratòries superiors, mal de cap, dolor abdominal i diarrea i les anomalies de laboratori més freqüents (≥40%) en pacients amb LMC Ph+ recentment diagnosticada en PC. es va corregir la disminució del nombre de limfòcits, la disminució del nombre de leucòcits, la disminució del nombre de plaquetes, la disminució del nombre de neutròfils i la disminució del calci.
L'asciminib és un inhibidor de la tirosina cinasa (TKI). Inhibeix l'activitat de la cinasa ABL1 de la proteïna de fusió BCR-ABL1 que serveix com a motor de la proliferació de LMC en la majoria d'individus amb LMC. S'uneix a la butxaca de miristoil de la proteïna BCR-ABL1 i la bloqueja en una conformació inactiva.
***
Referències:
- Comunicat de premsa: la FDA atorga l'aprovació accelerada a l'asciminib per a la leucèmia mieloide crònica recentment diagnosticada. Publicat el 29 d'octubre de 2024. Disponible a https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: primera aprovació. Drogues 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
