Concizumab (nom comercial, Alhemo), un anticòs monoclonal va ser aprovat per la FDA el 20 de desembre de 2024 per a la prevenció d'episodis hemorràgics en pacients amb hemofília A amb inhibidors del factor VIII o hemofília B amb inhibidors del factor IX. Havia rebut l'aprovació de l'Agència Europea del Medicament (EMA) fa uns dies el 16 de desembre de 2024 per a les mateixes indicacions.
Alguns pacients amb hemofília que prenen "medicaments amb factor de coagulació" per tractar el seu trastorn hemorràgic desenvolupen anticossos (contra els medicaments amb factor de coagulació). Els anticossos formats inhibeixen l'acció dels "medicaments del factor de la coagulació" fent-los menys efectius. Aquesta condició es tracta actualment induint la tolerància immune mitjançant injeccions diàries de factors de coagulació. L'aprovació de Concizumab (Alhemo) proporciona a aquests pacients un tractament alternatiu.
Concizumab s'administra diàriament com a injecció subcutània.
L'aprovació d'Alhemo es va basar en l'avaluació de la seva seguretat i eficàcia en un assaig clínic de fase 3, multinacional, multicèntric i obert. A l'assaig, les taxes de sagnat anualitzats (ABR) es van reduir en un 86% per al grup de tractament amb Alhemo en comparació amb el grup sense profilaxi.
Els trastorns hemorràgics en l'hemofília són causats per la inadequació dels factors de coagulació. L'hemofília A es deu a la deficiència del factor VIII de coagulació, mentre que l'hemofília B es deu a nivells baixos de factor IX. La manca de factor funcional XI és responsable de l'hemofília C. Aquestes condicions es tracten mitjançant la infusió de factor de coagulació preparat comercialment o un producte no factor com a substitució funcional del factor que falta.
Octocog alfa (Advate), que és una versió del factor VIII de coagulació "dissenyada genèticament mitjançant tecnologia d'ADN", s'utilitza habitualment per al tractament preventiu i sota demanda de l'hemofília A. Per a l'hemofília B, nonacog alfa (BeneFix), que és una versió dissenyada del factor de coagulació IX que s'utilitza habitualment.
Hympavzi (marstacimab-hncq), un anticòs monoclonal humà dirigit a "inhibidor de la via del factor tisular" es va aprovar recentment com a nou fàrmac per a la prevenció d'episodis hemorràgics en persones amb hemofília A o hemofília B.
***
Referències:
- La FDA aprova un fàrmac per prevenir o reduir la freqüència dels episodis d'hemorràgia en pacients amb hemofília A amb inhibidors o hemofília B amb inhibidors. Publicat el 20 de desembre de 2024. Disponible a https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo – Concizumab. Disponible https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo i https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Tractament de l'hemofília. Disponible a https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Tractament de l'hemofília. Disponible a https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Article relacionat
- Hympavzi (marstacimab): nou tractament per a l'hemofília. Científic europeu. Publicat el 12 d'octubre de 2024. Disponible a https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
