L'11 d'octubre de 2024, Hympavzi (marstacimab-hncq), un anticòs monoclonal humà dirigit a "inhibidor de la via del factor tissular" va rebre als EUA FDAAprovació de com a nou fàrmac per a la prevenció d'episodis hemorràgics en persones amb hemofília A o hemofília B.
Anteriorment, el 19 de setembre de 2024, Hympavzi va rebre l'autorització de comercialització de l'Agència Europea del Medicament (EMA) per a la profilaxi d'episodis hemorràgics en pacients amb hemofília A o B severa.
L'hemofília A és un trastorn hemorràgic hereditari causat per la manca de factor VIII de coagulació de la sang, mentre que l'hemofília B és causada per la insuficiència del factor IX de la coagulació. Ambdues condicions es tracten convencionalment substituint els factors de coagulació de la sang que falten per injeccions.
Hympavzi prevé els episodis de sagnat mitjançant un procés diferent. S'adreça a la proteïna anticoagulant natural anomenada "inhibidor de la via del factor tissular" i redueix la seva activitat anticoagulante augmentant així la quantitat de trombina.
El nou fàrmac ofereix una nova opció de tractament als pacients. Aquest és el primer tractament, sense factors i una vegada a la setmana, per a l'hemofília B.
L'aprovació d'Hympavzi per part de la FDA es basa en resultats satisfactoris de l'assaig clínic multicèntric de fase 3 que va avaluar la seva seguretat i eficàcia en participants adolescents i adults de 12 a <75 anys amb hemofília A severa o hemofília B moderadament greu a greu.
***
Fonts:
- Comunicat de notícies de la FDA: la FDA aprova un nou tractament per a l'hemofília A o B. Publicat l'11 d'octubre de 2024. Disponible a https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi – Marstacimab. Disponible a https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
