Ryoncil ha estat aprovat per al tractament de la malaltia aguda d'empelt contra hoste (SR-aGVHD) refractària als esteroides, una malaltia que amenaça la vida que pot resultar del trasplantament de cèl·lules mare de sang realitzat per substituir les cèl·lules mare defectuoses del receptor en certs tipus de càncer de sang. , trastorns de la sang o trastorns del sistema immunitari. Això fa que Ryoncil sigui la primera teràpia MSC (Cèl·lules mare mesenquimals) aprovada per la FDA. Ryoncil conté MSC aïllats de la medul·la òssia de donants humans adults sans que es poden diferenciar en molts altres tipus de cèl·lules. Les infusions intravenoses de cèl·lules estromals mesenquimals (MSC) proporcionen beneficis de supervivència.
El 18 de desembre de 2024, FDA va aprovar Ryoncil (remestemcel-L-rknd), una teràpia al·logènica (donant) de cèl·lules estromals mesenquimals (MSC) derivades de la medul·la òssia per al tractament de la malaltia aguda d'empelt contra hoste (SR-aGVHD) refractària als esteroides en pacients pediàtrics 2 mesos d'edat i majors. Això fa que Ryoncil sigui la primera teràpia MSC (Cèl·lules mare mesenquimals) aprovada per la FDA.
Ryoncil conté MSC aïllats de la medul·la òssia de donants humans adults sans que es poden diferenciar en molts altres tipus de cèl·lules.
La malaltia aguda d'empelt contra hoste refractària als esteroides (SR-aGVHD) és una afecció greu i que amenaça la vida que pot tenir conseqüències importants i de gran abast per a la salut, com ara danys a diversos òrgans, reducció de la qualitat de vida i risc de mort en persones afectades. pacients. Això pot ocórrer com una complicació del trasplantament al·logènic de cèl·lules mare hematopoietiques (sang) (allo-HSCT).
En allo-HSCT, un pacient rep cèl·lules mare hematopoètiques d'un donant sa per substituir les seves pròpies cèl·lules mare i formar noves cèl·lules sanguínies, un procediment que sovint es fa com a part del tractament de certs tipus de càncer de sang, trastorns de la sang o trastorns del sistema immunitari.
L'aprovació de Ryoncil segueix l'avaluació de la seva seguretat i eficàcia en un estudi multicèntric d'un sol braç que va incloure 54 participants pediàtrics amb SR-aGVHD que havien patit allo-HSCT. Els participants van rebre un total de vuit infusions intravenoses de Ryoncil dues vegades per setmana durant quatre setmanes consecutives. L'avaluació de l'efectivitat es va basar principalment en la taxa i la durada de la resposta al tractament 28 dies després d'iniciar Ryoncil.
En un altre assaig de SR-aGVHD després de l'allo-HSCT, es va trobar que una combinació de MSC i basiliximab (un anticòs monoclonal utilitzat per prevenir el rebuig del trasplantament) condueix a una taxa de resposta completa (CR) molt millor que el basiliximab sol.
En assaigs clínics s'ha observat que les infusions IV de cèl·lules estromals mesenquimals (MSC) proporcionen beneficis per a la supervivència.
***
Referències:
- Comunicat de premsa de la FDA: la FDA aprova la primera teràpia amb cèl·lules estromals mesenquimàtiques per tractar la malaltia aguda d'empelt contra hoste refractari als esteroides. Publicat el 18 de desembre de 2024. Disponible a https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Les cèl·lules estromals mesenquimàtiques més basiliximab milloren la resposta de la malaltia aguda de l'empelt contra l'hoste refractària als esteroides com a teràpia de segona línia: un assaig multicèntric, aleatoritzat i controlat. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Resultats de seguretat de dos anys de cèl·lules estromals mesenquimals derivades de cèl·lules iPS en malaltia aguda d'empelt contra hoste resistent als esteroides. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
, a life-threatening condition that may result from blood stem cell transplantation performed to replace recipient's defective stem cells in certain types of blood cancers, blood disorders or immune system disorders. This makes Ryoncil the first FDA-approved MSC (Mesenchymal Stem Cell) therapy. Ryoncil contains MSCs isolated from the bone marrow of healthy adult human donors which can differentiate into multiple other types of cells. Intravenous infusions of mesenchymal stromal cells (MSCs) provide survival benefits.){kind=link}